子どもが発症する遺伝性肝臓病の治療に、既存の薬剤が有効であることを臨床研究で確認したと東京大などのチームが13日発表した。これまで肝移植しか治療法がなかった先天性の病気の治療に道を開くと期待される。
肝臓病は「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型」で、治療しないと思春期前に肝不全になり死亡する。海外の調査では数万~数十万人に1人の割合で見つかる希少疾患だという。
チームが有効性を確認したのは、体内のアンモニアが分解できない病気を治療する薬で、既に使われている。
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